Iniezione intragenica: sulla medicina più costosa del mondo. I farmaci contro il cancro sono nuovi e molto costosi

Se un’azienda produce il suo 200esimo paracetamolo generico o un’altra pillola per la tosse al gusto di fragola, il prezzo dei suoi prodotti sarà basato sul mercato. Altrimenti, non sarai in grado di vendere, anche con un marketer stellare e una pubblicità killer su ogni cartellone pubblicitario. La questione è completamente diversa quando un farmaco afferma di essere una panacea. Qui i rappresentanti delle “big pharma” si lanciano in voli fantasiosi e l’apertura alare a volte va ben oltre i limiti abituali.

Raro = costoso

I farmaci più costosi, secondo Forbes, sono i farmaci per il trattamento delle malattie orfane. In realtà questo è comprensibile: quando solo 2-3mila pazienti nel mondo soffrono di una patologia, non bisogna aspettarsi che i costi di ricerca e sviluppo siano coperti da vendite su larga scala. L’unico modo per compensare le risorse di tempo e denaro è includerle nel prezzo. E in questi casi può diventare semplicemente favoloso.

Pertanto, per lungo tempo il farmaco ha tenuto il palmo della mano tra i prodotti del segmento premium Soliris(principio attivo – eculizumab, produttore – Alexion Pharmaceuticals). Si tratta del primo e unico farmaco negli Stati Uniti per il trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna, che oggi colpisce 8mila persone in tutto il mondo. Un ciclo di trattamento con il farmaco miracoloso costa 409,5 mila dollari all’anno. Le vendite annuali ammontano a circa 300 milioni di dollari. È interessante notare che un fallimento negli studi clinici (Soliris non era abbastanza efficace per l’artrite reumatoide) si è trasformato in un successo commerciale: se la prima indicazione fosse stata l’unica, il farmaco sarebbe diventato “uno dei” altri con un costo di circa 20mila dollari l’anno.

Pillola per milione

Ma due anni dopo, Soliris fu costretta a trasferirsi, lasciando il posto alla leadership del farmaco Glibera(prodotto dall'azienda olandese UniQure), il cui utilizzo una tantum è costato 1,6 milioni di dollari ed è destinato al trattamento del deficit di lipoproteinasi, un'altra malattia rara. Il farmaco può essere pagato a rate in 5 anni, anche se per la maggior parte dei pazienti è improbabile che ciò cambi radicalmente qualcosa. Oggi, il deficit di lipoproteinasi viene diagnosticato in circa 1-2 persone su un milione. Nei paesi europei non ci sono più di diverse centinaia di pazienti di questo tipo. A proposito, Glybera è diventato il primo farmaco di terapia genica approvato dall’Agenzia europea per i medicinali per l’uso nell’UE. Oggi il prezzo del farmaco è sceso in modo significativo, fino a 1 milione di dollari, e nonostante il fantastico sconto, Glybera rimane il farmaco più costoso della storia mondiale.

Altezze altissime

Anche il secondo, il terzo e gli altri posti alti nella classifica dei prezzi sono occupati dai farmaci orfani. In particolare, il farmaco Elaprasi(prodotto dalla società americana Shire Human Genetic Therapies Inc.) costa ai pazienti 375mila dollari all'anno. Viene utilizzato per la sindrome di Hunter, che colpisce circa 2mila persone nel mondo.

Il prezzo del farmaco non è troppo indietro Naglazyme(prodotto da BioMarin Pharmaceuticals) per il trattamento di un disturbo metabolico chiamato sindrome di Maroteaux-Lamy (MPS VI), che colpisce 1.100 persone in tutto il mondo. Il costo del corso è di 365 mila dollari.

Medicinale Cinryze(prodotto da ViroPharma Inc.) tratta l'angioedema (HAE), un disturbo del sistema immunitario che causa gonfiore dell'addome e delle labbra. La malattia colpisce 6mila persone negli Stati Uniti. Un ciclo di cura con un farmaco innovativo costa 350mila dollari.

Per 300mila dollari, le persone affette dalla malattia di Pompe possono essere curate con il farmaco Miozima(produttore: BioMarin Pharmaceuticals). Il farmaco sostituisce un enzima mancante in questa malattia. Il mercato per il suo utilizzo è ancora più ristretto di quello di altri prodotti costosi: solo 900 persone nel mondo.

Il costo elevato dei farmaci orfani solleva interrogativi, ma d’altro canto dobbiamo essere almeno contenti che vengano prodotti. Dieci anni fa, tali strumenti semplicemente non venivano sviluppati. Oggi il mondo promuove attivamente l’idea di fornire cure dignitose ai pazienti affetti da malattie rare. Ai produttori vengono offerti incentivi di ogni tipo, dalle agevolazioni fiscali ad altre preferenze aziendali. Di conseguenza, solo negli Stati Uniti lo scorso anno, dei 41 nuovi farmaci approvati dalla FDA, il 40% erano farmaci orfani. Secondo un rapporto del Center for Drug Development Research della Tufts University, in un periodo di 14 anni terminato nel 2013, le autorità di regolamentazione statunitensi hanno approvato 86 farmaci orfani. Ma, come notano i ricercatori, il loro costo troppo elevato sta portando le compagnie assicurative e altri contribuenti a riconsiderare le loro politiche di rimborso. È quindi possibile che anche nei paesi con l’assicurazione sanitaria obbligatoria i pazienti stessi dovranno presto pagare le cure. Nonostante le minacce esistenti, l’unicità di tali terapie consente ai produttori di dettare i prezzi nel mercato degli orfani e, secondo la ricerca Evaluate, i loro prezzi sono sei volte superiori a quelli dei farmaci più diffusi.

Viagra medievale
Uno dei medicinali più costosi conosciuti al mondo era il “cocco di mare”. Ma nessuno ha mai visto l'albero che porta questi frutti. I marinai credevano che il “cocco marino” crescesse proprio nell’oceano e fosse protetto dal mitico uccello Garuda. E la scienza ufficiale ha affermato che la noce è il frutto di una pianta che cresce sul fondo dell'Oceano Indiano.
Alle misteriose “noci di cocco” venivano attribuite molte proprietà meravigliose. Medici e guaritori li dichiararono una panacea per tutti i disturbi e all'unanimità sostenevano che questi frutti curano efficacemente l'impotenza sessuale e aumentano le capacità sessuali degli uomini.
I farmacisti medievali vendevano una tintura di gusci di noci di mare con l'aggiunta di mandorle. È vero, non tutti potevano permettersi di curarsi con questi farmaci. Ad esempio, alle Maldive, i leader tribali hanno dichiarato in anticipo che tutte le "noci di cocco" che si sono riversate sulle rive erano le loro e hanno tagliato senza pietà le mani di chiunque avesse cercato di nascondere il ritrovamento.
L'enigma delle “noci di cocco” fu risolto nel XVIII secolo, quando i coloni francesi, esplorando le Seychelles, scoprirono palme letteralmente ricoperte di queste noci. Il loro prezzo scese drasticamente e le proprietà medicinali furono immediatamente dimenticate.

Giovane e promettente

Eppure, nel segmento dei farmaci premium, non sono solo i farmaci orfani a dettare legge. Nel loro rapporto, gli esperti della rivista Forbes hanno preso in considerazione solo i fondi che costano più di 200mila dollari all’anno per il paziente medio. Alcuni farmaci antitumorali costosi, che costano anche 200.000 dollari per un anno di trattamento, non sono stati inclusi nell'elenco perché il paziente medio li assume solo per pochi mesi. Ma in realtà ciò non trasferisce i farmaci oncologici innovativi in ​​un segmento di prezzo inferiore.

Secondo le ultime previsioni di FirstWord Pharma, 20 farmaci antitumorali con una crescita commerciale prevista significativa forniranno all'industria farmaceutica globale un fatturato di 40 miliardi di dollari entro il 2020. Già oggi il costo di un ciclo di nuova terapia oncologica raggiunge i 6-10 mila dollari al mese, e non stiamo parlando di cure costose. Ad esempio, il farmaco " Revlimid"(produttore - Celgene International Sarl.) costa 7mila euro a confezione, e" Dasatinib"(produttore - Bristol-Myers Squibb) costa circa 6mila euro.

Si ritiene che i farmaci oncologici più costosi siano ancora in fase di sperimentazione clinica e mostreranno i loro "denti" di prezzo non prima di 5 anni. D’altro canto, si spera che la concorrenza dei generici riduca gradualmente l’intensità. Nei paesi sviluppati, il problema è parzialmente risolto grazie agli elevati costi sanitari complessivi e al sostegno del governo nell’attuazione di moderni programmi di trattamento per i malati di cancro. Ma anche lì i pazienti hanno poco accesso ai trattamenti innovativi a causa dei costi elevati. Nei paesi con economie in via di sviluppo, come l’Ucraina, la situazione è molto peggiore.

Mercato “orfano”.
Secondo una ricerca di mercato condotta da Evaluate, entro il 2020, le vendite nel segmento dei farmaci orfani rappresenteranno il 19% del mercato totale dei farmaci soggetti a prescrizione negli Stati Uniti, in Giappone e in Europa, esclusi i generici. I ricercatori hanno sottolineato che le vendite annuali potrebbero raggiungere i 176 miliardi di dollari entro la fine di questo decennio.

Scoprilo tra migliaia

Gli esperti ritengono inoltre che il lancio di nuovi farmaci da parte di AbbVie e Merck aggiungerà miliardi di dollari al segmento dei farmaci per la cura dell'epatite C. Ciò è evidenziato dagli indicatori del farmaco Sovaldi(prodotto da Gilead Sciences Inc.) - il costo di una compressa è di mille dollari e le vendite del farmaco contro l'epatite 5 anni dopo il lancio sono state stimate a 3 miliardi di dollari.
In realtà, questo farmaco può essere definito l’ultima goccia nella pazienza dell’assistenza sanitaria globale. Infatti, dopo l'introduzione sul mercato statunitense, l'OMS si è interessata seriamente alla questione dei prezzi sul mercato farmaceutico. L’anno scorso, l’organizzazione ha invitato i governi europei a condividere attivamente le esperienze sulla creazione di sistemi di prezzo efficaci per i nuovi medicinali destinati a curare il cancro, il diabete e l’epatite C. La valutazione del rapporto costo-efficacia dei nuovi medicinali non è responsabilità delle autorità regolatorie che ne autorizzano l’uso. di tali medicinali nel paese.pratica clinica. Ma visti i crescenti appetiti dei produttori, non è un dato di fatto che la situazione rimanga tale anche in futuro.

Il corno vale più dell'oro
Il corno di rinoceronte detiene ancora il titolo di medicinale più costoso nella storia della farmacia. La domanda per questo farmaco è in costante crescita. E questo non è affatto nei tempi antichi dei guaritori e degli alchimisti, ma oggi, nel 21° secolo. Nel suo rapporto annuale, il direttore dell'Autorità sudafricana dei parchi nazionali, Geoff Gaisford, ha affermato che sul mercato nero il prezzo di un chilogrammo di corno di rinoceronte ha raggiunto i 400mila rand (quasi 60mila dollari) e ha superato il prezzo dell'oro. Scienziati e ambientalisti affermano all'unanimità: il corno di rinoceronte è all'incirca la stessa sostanza dei capelli e delle unghie umani, quindi non ha proprietà medicinali. Ma la fiducia nel suo potere è così forte che tutte le assicurazioni degli esperti non danno risultati. Alcuni anni fa, il Vietnam dovette richiamare un diplomatico dalla sua ambasciata in Sud Africa dopo uno scandalo per il suo tentativo di sborsare una grossa somma per un corno illegale.

Un percorso ben battuto

Se guardi i picchi dei prezzi mondiali dalla collina dell'Ucraina, hai la sensazione surreale che non stiamo parlando di medicinali, ma almeno di diamanti rari o di automobili per milionari. Ma difficilmente si può discutere con la banale affermazione secondo cui la salute è più preziosa di ogni altra cosa. Basta approfondire un po 'la questione per chiarire: i farmaci più costosi sono all'avanguardia nell'innovazione e salvano davvero la vita a pazienti senza speranza. Naturalmente in alcuni luoghi i prezzi dei nuovi prodotti sul mercato farmaceutico sembrano assurdi. Tuttavia, la semplice comparsa di tali farmaci è già una benedizione.
Dopotutto, la concorrenza nei prodotti farmaceutici globali è molto forte e, dopo le aziende americane ed europee, i produttori di farmaci generici stanno recuperando terreno, il prezzo inevitabilmente scende fino a raggiungere un livello più o meno accettabile. E sebbene il processo non sia rapido, è sempre in corso.

Inoltre, molti paesi stanno cercando di imporla. Considerando la crescita della stessa patologia oncologica, che è al terzo posto nei paesi civili in termini di mortalità, gli esperti sanitari insistono sulla ricerca di meccanismi economici efficaci che diano ai pazienti l'accesso a nuovi farmaci.

Ma mentre li cercano, una pillola da un milione rimane qualcosa come un aneddoto o una storia divertente, e in larga misura solleva le farmacie dai complessi sul prezzo dei farmaci che oggi vengono loro assegnati da visitatori che non capiscono la situazione economica.

Fonti:
Morrison C. Fissato il prezzo di 1 milione di dollari per la terapia genica Glybera // Segreti commerciali. – 2015. – 3 marzo; Forbes; who.int.
L'elenco completo delle fonti è in redazione.

Ci sono cose che nessuna somma di denaro può comprare. La salute è una di queste categorie. Ma è difficile discutere con il fatto che il trattamento è molto più semplice se hai soldi. Soprattutto nel caso in cui il trattamento richieda farmaci così costosi, di cui parleremo nella nostra recensione.

1. Aldurazyme

Aldurazyme viene prescritto ai pazienti affetti dalla sindrome di Hurler, una rara malattia ereditaria (sono stati registrati solo 600 casi di questa diagnosi in tutto il mondo). Questo medicinale agisce come terapia sostitutiva se il corpo umano smette di produrre gli enzimi necessari.

Senza questo medicinale, le molecole di zucchero iniziano ad accumularsi nel corpo umano, comprese le articolazioni, le mucose, il cuore, il fegato e altri organi importanti. Un ciclo di trattamento con aldurazyme, somministrato per via endovenosa, costa circa 200.000 dollari all’anno. Sfortunatamente, anche con questo trattamento, chi soffre della sindrome di Hurler deve affrontare un ritardo della crescita (sia fisicamente che intellettualmente), sordità e problemi cardiaci.

2. Cerezyme

Il trattamento costa $ 200.000 all’anno
Cerezyme previene l'accumulo di cellule adipose nei polmoni, nel fegato, nel midollo osseo, nella milza e nel cervello. Questo medicinale è prescritto per il deficit di glucocerebrosidasi, una malattia rara che causa interruzioni nei processi interni vitali. La malattia di Gaucher si verifica in circa una persona su 50.000-100.000 e provoca cambiamenti potenzialmente fatali nel sistema nervoso e nel cervello.

3. Fabrazyme

Il trattamento costa $ 200.000 all’anno
Somministrato per via endovenosa ogni due settimane, Fabryzyme aiuta a trattare la malattia di Fabry, una rara malattia genetica che impedisce il metabolismo di un certo tipo di grasso. Questa malattia provoca visione offuscata, ronzio nelle orecchie, dolore agli arti, nonché infarto, ictus e gravi problemi renali.
Il consumo di cibo avviene una volta ogni 40.000-60.000 persone e nelle donne è molto meno comune. Fabrazyme ha effetti collaterali molto forti, che talvolta richiedono l'assunzione di altri farmaci.

4.Arcalista

Il trattamento costa $ 250.000 all’anno
Arcalist tratta i processi infiammatori nel corpo causati da rari disturbi genetici. È il trattamento principale per la sindrome di Muckle-Wells (si verifica in uno su un milione). Il farmaco aiuta a prevenire eruzioni cutanee, dolori articolari e problemi renali.

5. Miozima

Il trattamento costa $ 300.000 all’anno
La malattia di Pompe è una sindrome ereditaria che impedisce la normale trasformazione del glicogeno in glucosio (la fonte di energia per le cellule). Myozyme aiuta il corpo in questo compito vitale prevenendo l'accumulo di glicogeno tossico in tutto il corpo. Il farmaco è disponibile solo nell'ambito di programmi medici speciali, poiché durante l'assunzione sono possibili reazioni allergiche molto gravi.

Circa una persona su 40.000 soffre della malattia di Pompe, che causa debolezza muscolare, malattie cardiache, ingrossamento del fegato e insufficienza respiratoria.

6. Kalideco

Il trattamento costa $ 307.000 all’anno
Kalydeco è un medicinale sviluppato per combattere gli effetti della fibrosi cistica nei pazienti con una specifica mutazione genetica. Questo farmaco corregge le proteine ​​difettose che impediscono lo scambio di liquidi e sali tra le cellule.

7. Cirinze

Il trattamento costa $ 350.000 all’anno
L’angioedema ereditario, che si verifica una volta su 10.000-50.000 persone, può portare a un pericolo immediato per la vita. Synrise è progettato per prevenire lo sviluppo di proteine ​​​​inibitrici che portano alla formazione di edema. Sebbene la malattia sia familiare, circa il 20% dei casi di angioedema sono dovuti a una mutazione casuale al momento del concepimento.

8. Folotyn

Il trattamento costa $ 360.000 all’anno
Le iniezioni di folotina sono progettate per uccidere il linfoma a cellule T quando altri trattamenti hanno fallito o quando il cancro è tornato. Tuttavia, non è stato ancora dimostrato che il trattamento con folotina aumenti effettivamente l’aspettativa di vita, nonostante la riduzione dei tumori. Il linfoma a cellule T è un tipo di cancro del sangue che tende a progredire molto rapidamente.

9. Naglazyme

$ 365.000 all'anno
Naglazyme è destinato al trattamento della sindrome di Maroteaux-Lamy, una malattia ereditaria molto rara che causa danni agli organi a causa dell'incapacità di elaborare correttamente le sostanze nutritive. Gli zuccheri e le proteine, invece di essere trasformati, si accumulano negli occhi, nella pelle, nei denti, nel sistema nervoso, nel sistema respiratorio, nel fegato e in molti altri organi, causando danni significativi all'organismo. Le iniezioni di Naglazyme vengono somministrate anche ai pazienti affetti da AIDS come terapia enzimatica sostitutiva.

10. Elaprasi

Il trattamento costa $ 375.000 all’anno
Circa 2.000 persone in tutto il mondo soffrono della sindrome di Hunter, che in genere viene trasmessa geneticamente ai maschi a causa di un problema con il cromosoma X. Insieme a molti dei farmaci più costosi presenti in questo elenco, Elaprase è un farmaco sostitutivo enzimatico che aiuta a processare gli zuccheri complessi.

11. Soliris

Il trattamento costa $ 409.500 all'anno
Soliris è l'unico farmaco per il trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna, una rara malattia del sangue che porta alla distruzione dei globuli rossi. Il farmaco aiuta a ridurre sintomi come coaguli di sangue, dolore e difficoltà respiratorie. Aiuta anche il paziente ad aumentare l’aspettativa di vita.

I farmaci di cui abbiamo parlato servono a pochi, ma saranno utili in ogni famiglia.

I prezzi dei farmaci biotecnologici per le malattie rare continuano a salire, raggiungendo livelli stratosferici. Non esiste un prezzo unico per i farmaci più costosi al mondo e nessuno ne stila un elenco. Pertanto, Forbes ha ottenuto i candidati proposti per questo elenco sulla base delle risposte degli analisti biotecnologici di Wall Street intervistati. Abbiamo poi intervistato i produttori riguardo al costo di una dose per un tipico paziente adulto. Poiché il valore del prezzo non è stato ottenuto, abbiamo utilizzato le previsioni degli analisti. E hanno scoperto che i prezzi variano a seconda della dose, che varia a seconda del peso del paziente e di altri fattori. Abbiamo incluso nel nostro elenco i farmaci che costano 200.000 dollari o più all’anno per il paziente medio. Alcuni farmaci antitumorali costosi che costano 200.000 dollari per un anno di trattamento non sono stati inclusi nell'elenco perché il paziente medio li assume solo per pochi mesi. Quindi è questo i farmaci più costosi del mondo 2017.

9. Aldurazyme

Costo annuale: $ 200.000 Produttore: Genzyme, BioMarin

Questo farmaco tratta la sindrome di Hurler (MPS I), che causa l'interruzione dello sviluppo mentale e fisico dei pazienti entro i 4 anni. Ne soffrono seicento persone nel mondo.

8. Cerezim

Nella malattia di Gaucher, i depositi di grasso si accumulano nella milza, nel fegato, nei polmoni, nel midollo osseo e talvolta nel cervello, provocando disturbi scheletrici e perdita della funzionalità polmonare e renale. Il farmaco sostituisce un enzima che manca ai pazienti affetti dalla malattia di Gaucher. Nel mondo ci sono 5.200 pazienti affetti da questa malattia.

7. Fabrazyme

Costo annuale: $ 200.000 Produttore: Genzyme

La malattia di Fabry provoca sensazione di bruciore, macchie violacee, cuore ingrossato e problemi renali. Il numero di pazienti affetti da questa malattia supera le 2200 persone in tutto il mondo. Settimo posto tra i farmaci più costosi al mondo 2015-2016.

6.Arcalista

Costo annuale: $ 250.000 Produttore: Regeneron

Il farmaco tratta la sindrome di Muckle-Wales, che colpisce 2.000 persone in tutto il mondo. Questa sindrome provoca febbri ricorrenti, eruzioni cutanee e dolori articolari e renali.

5. Miozima

Costo annuo: $ 300.000 Produttori: Genzyme, BioMarin Pharmaceuticals

Myozyme sostituisce un enzima mancante nella malattia di Pompe. La malattia potenzialmente fatale indebolisce i muscoli e allarga il cuore. Senza trattamento nelle fasi successive, i pazienti sono infine confinati su sedia a rotelle e necessitano di ventilazione meccanica. Novecento persone in tutto il mondo soffrono di questa malattia.

4. Cirinze

Costo annuale: $ 350.000 Produttore: Viropharm

Cinryze tratta l’angioedema ereditario (HAE), un disturbo del sistema immunitario che causa gonfiore dell’addome e delle labbra. La malattia colpisce 6.000 persone negli Stati Uniti.

3. Naglazyme

Costo annuo: $ 365.000 Produttore: BioMarin Pharmaceuticals

Bronzo nella classifica dei farmaci più costosi. Questo medicinale tratta un disturbo metabolico chiamato sindrome di Maroteaux-Lamy (MPS VI), che colpisce 1.100 persone in tutto il mondo. I sintomi includono testa allargata, labbra spesse e bassa statura. I pazienti possono essere costretti su sedia a rotelle dall’età di 15 anni.

2. Elaprasi

Costo annuo: $ 375.000 Produttore: Shir

Questo medicinale tratta la sindrome di Hunter (mucopolisaccaridosi II, MPS II), che provoca naso appiattito, lingua ingrossata, difficoltà di respirazione e danni cerebrali. Ci sono duemila pazienti nel mondo che assumono questo medicinale.

1. Soliris

Costo annuo: $ 409.500 Produttore: Alexion Pharmaceuticals

La medicina più costosa del mondo. Questo farmaco è classificato come emoglobinuria parossistica notturna (EPN). Tratta un disturbo in cui il sistema immunitario distrugge i globuli rossi. Senza trattamento, di regola, la morte avviene entro 10 anni. Questa malattia colpisce 8.000 persone negli Stati Uniti.

L'amministrazione del sito, a sua volta, ti augura buona salute, tutto il meglio e che non avrai mai bisogno di farmaci così costosi.

L'elenco dei farmaci costosi è ampio. Di norma, le pillole per malattie rare e per lo più incurabili costano migliaia di dollari o euro. Gli esperti spesso sostengono che questi farmaci siano decisamente troppo cari per una serie di ragioni, inclusa la mancanza di concorrenza. AiF.ru ha studiato attentamente l'elenco esistente dei mezzi più costosi al mondo e ne ha compilato una sorta di "lista dei risultati".

Considerato il più costoso del mondo Soliris- un farmaco per pazienti che soffrono di disturbi del sistema immunitario, in cui, durante il sonno, le cellule del sangue iniziano a morire (per quali ragioni non si sa esattamente), motivo per cui i reni, i polmoni, il cuore e cervello vengono distrutti. Senza un trattamento adeguato, l'aspettativa di vita di un tale paziente non supera i 10 anni. Il medicinale ti consente di fermare questo processo. Considerando che nel mondo ci sono solo 20.000 pazienti di questo tipo, diventa chiaro il motivo per cui il farmaco è così costoso: un anno di trattamento costa loro 536mila dollari e i prezzi per una confezione di compresse partono da 5.928 euro.

Il secondo più costoso è Naglazyme, che viene utilizzato per correggere i disturbi metabolici. Questa malattia mette rapidamente una persona su una sedia a rotelle. Allo stesso tempo, il trattamento consente di vedere quasi immediatamente buoni risultati e dinamiche positive: dopo l'inizio del corso, i pazienti iniziano a camminare e notano i progressi motori. Oggi nel mondo sono segnalati solo 1.100 casi di questo problema. Il trattamento con un farmaco così miracoloso costerà 485mila dollari all’anno (ovvero circa 3.800 euro a confezione).

2.000 persone nel mondo sanno in prima persona cos'è la sindrome di Hunter, perché... loro stessi ne soffrono. Questa malattia è caratterizzata da crescita lenta, problemi respiratori, ispessimento della lingua, delle narici e delle labbra. Si ritiene che sia più comune in tenera età, ad es. nei bambini. Elaprasi consente di rallentare lo sviluppo della malattia, riportando gli indicatori deteriorati di una persona a uno stato normale. In questo caso, dovresti assumerne 1 compressa a settimana. Il costo dell'imballo è di 3750 euro.

Il quarto più costoso è Cinryze- un farmaco per la prevenzione dell'edema in pazienti con angioedema ereditario. Questa malattia si verifica a causa di una carenza di alcuni enzimi nel sangue e di disturbi metabolici. Poiché questo fenomeno è imprevedibile, il gonfiore può verificarsi in qualsiasi momento. Di conseguenza, i pazienti devono sborsare 350mila dollari per un trattamento annuale o da 1.948 euro per ogni confezione.

Al quinto posto in termini di costi - Miozima, destinato ai pazienti affetti dalla malattia di Pompe. Questa sindrome è causata da una carenza di alfa-glucosidasi, che porta a disgregazione muscolare, ingrossamento del cuore e problemi respiratori. Fondamentalmente, la malattia viene diagnosticata più spesso durante l'infanzia. Myozyme arresta questi processi e aiuta i bambini a respirare da soli.

Il costo del trattamento annuale costa ai genitori 100mila dollari, se una malattia simile si manifesta negli adulti, il corso costerà di più: 300mila dollari all'anno, il prezzo del pacchetto parte da 1.000 euro.

Spesso gli esperti giustificano il costo così elevato dei farmaci salvavita con il fatto che sono destinati a curare patologie veramente rare e gravi. Sì, alle persone non importa pagare soldi per avere la possibilità di un recupero parziale e, in alcuni casi, completo. E la situazione può cambiare solo se i concorrenti entrano nel business: allora il prezzo dei medicinali può diminuire, dicono gli esperti.

Il business dello sviluppo e della vendita di farmaci è un settore enorme e le aziende farmaceutiche guadagnano miliardi di dollari ogni anno. Si prevede che le vendite di farmaci supereranno 1,3 trilioni di dollari nel 2018. Dollari americani.

Le vendite farmaceutiche superano il prodotto interno lordo di 15 paesi messi insieme. Per alcune persone, soprattutto quelle affette da patologie rare e gravi, il costo di alcuni farmaci necessari può essere molto elevato.

In alcuni paesi sono state adottate misure per rimborsare i costi dei medicinali; organizzazioni senza scopo di lucro e programmi di beneficenza forniscono assistenza finanziaria ai pazienti che aiutano le persone. Nonostante ciò, una grande percentuale di persone non può averne i requisiti ed è costretta a procurarsi da sola i soldi per questi farmaci vitali.

Elenco dei farmaci più costosi al mondo

1. Il farmaco Glybera Glybera è diventato il medicinale più costoso del mondo, costando 53.000 euro a fiala. Glybera Glybera, non approvata negli Stati Uniti, è utilizzata in Europa per trattare il deficit di lipoproteina lipasi, una malattia che colpisce solo 1.200 persone in Europa e 1.000.000 nel mondo.

2. Il farmaco Actimmune (Interferone gamma-1b) tratta due malattie genetiche rare: la malattia granulomatosa cronica e la malattia grave e maligna. Il costo di un ciclo annuale di trattamento con Actimmune è superiore a 572.000 dollari. Il farmaco è una proteina prodotta biologicamente nota come interferone gamma, simile a una proteina prodotta naturalmente dal corpo umano. L'interferone gamma 1b aiuta a ridurre il rischio e la gravità delle infezioni nei soggetti affetti da granulomatosi e può rallentare il peggioramento dell'osteopetrosi maligna.

3. Lumizyme sostituisce un enzima mancante o carente nelle persone affette dalla malattia di Pompe, una malattia genetica causata dall'accumulo di uno zucchero chiamato glicogeno nelle cellule del corpo. Lumizyme costa circa $ 15.000 per 50 mg e il ciclo completo di trattamento costa circa $ 300.000 all'anno.

5. 1 flacone di Elaprase Elaprase (Idursulfase) 2 mg/ml costa $ 4.250. Elaprase è utilizzato per la diarrea, una condizione insolitamente rara che interferisce con la funzione cerebrale e lo sviluppo fisico. Il costo del trattamento con Elaprase Elaprase (Idursulfase) è superiore a $ 375.000 all'anno.

6. Costa circa $ 2.350 per flacone da 5 ml ed è usato per trattare la mucopolisaccaridosi di tipo 4, sindrome di Maroteaux-Lamy, che colpisce il tessuto connettivo. I sintomi più comuni includono problemi cardiaci, danni cerebrali e altro ancora. Il costo del farmaco in un anno può superare i 365.000 dollari.

7. Cinryze 500 costa 1.800 euro a confezione e tratta l’angioedema, che colpisce una persona su 50.000. Con un costo di 350.000 dollari all'anno, il farmaco controlla efficacemente il gonfiore delle braccia, della gola e dello stomaco.

8. Folotyn Folotyn (pralatrexato) costa $ 10.100 per 20 mg/ml è una chemioterapia usata per trattare il linfoma a cellule T, che spesso recidiva e metastatizza. Il linfoma periferico a cellule T è un gruppo di rari tipi di non-Hodgkin che comprende il linfoma angioimmunoblastico a cellule T e il linfoma anaplastico a grandi cellule. Chemioterapia con Folotyn Folotyn (pralatrexato) può costare più di $ 30.000 al mese e dura circa sei settimane.

9. Acthar costa $ 7.500 per 5 ml. Acthar (corticotropina) è comunemente usato per trattare malattie reumatoidi e psoriasiche, sarcoidosi, spondilite anchilosante, coroidite, convulsioni infantili e. Un anno di trattamento può costare più di 200.000 dollari.

10. Myozyme Myozyme costa 1.000 euro per 50 ml ed è usato per trattare la malattia di Pompe, una malattia rara e talvolta fatale che colpisce il cuore e i muscoli scheletrici. Myozyme Myozyme è un enzima specifico del glicogeno lisosomiale che migliora la sopravvivenza e i costi del trattamento vanno da $ 100.000 a $ 300.000 all'anno.

I sistemi sanitari di tutto il mondo stanno lottando per bilanciare l’accesso delle persone ai profitti delle aziende farmaceutiche in una battaglia costante per aiutare i pazienti affetti da malattie rare e debilitanti.

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